Cistiskā fibroze un pacientu nevienlīdzība: ne visiem pieejama jaunākā terapija

Par ceļu pie iespējami efektīvākas cistiskās fibrozes pacientu aprūpes un to, kāpēc cistiskās fibrozes slimnieku vidū valda nevienlīdzība, stāsta Bērnu klīniskās universitātes slimnīcas pediatre, bērnu alergoloģe-pneimonoloģe Elīna Aleksejeva un Latvijas Cistiskās fibrozes biedrības valdes priekšsēdētāja Alla Beļinska.

Kā izpaužas cistiskā fibroze un cik bieži tā ir sastopama Latvijā?

Elīna Aleksejeva: Tā ir reta, ģenētiski pārmantota slimība, un ar visu to, ka tā ir retā slimība, pacientu skaits Latvijā ir vairāk kā 50, tai skaitā gan bērni, gan pieaugušie. Šī slimība var sākt dažādi izpausties kopš dzimšanas, un var būt skartas vairākas orgānu sistēmas.

Dominējoša pazīme ir problēmas elpceļos, kuros veidojas biezs sekrēts, kurš ir grūti izvadāms. To pamana visbiežāk, bet vēl var būt iesaistīts gremošanas trakts. Viens no raksturīgākajiem simptomiem ir, ka iespējama šķidra, taukaina vēdera izeja, jo organisms šos uzturā uzņemtos taukus nesašķeļ, tie neuzsūcas, tāpēc šiem bērniem atpaliek arī svars un augums, viņi var atšķirties no saviem vienaudžiem ar to, ka viņi ir mazāki svarā un augumā.

Kopumā slimība ir viltīga, jo reizēm izpausmes nav tik pamanāmas. Slimībai progresējot, ja tā netiek savlaicīgi atklāta un ārstēta, orgānu sistēmas cieš, un biežākais nāves iemesls šiem pacientiem ir saistīts ar elpceļiem, elpošanas nepietiekamību, tādēļ šī slimība skaitās arī dzīvildzi ierobežojoša.

Cieš arī dzīves kvalitāte, jo cistiskās fibrozes slimnieku ikdiena, protams, atšķiras no vesela cilvēka ikdienas - slimība liek sevī ieguldīt ļoti daudz laika. Pirmkārt, tā ir vingrošana ikdienā, fizioterapija, lai atklepotu šīs biezās krēpas un mazinātu infekciju. Otrkārt, tie ir medikamenti, kas paplašina elpceļus un palīdz sekrētam izvadīties no elpceļiem, tie ir krēpu šķidrinoši līdzekļi, tie ir arī fermenti gremošanas sistēmai, kas jālieto uzturā, ja tas satur taukus, tie ir arī vitamīni. Ja ir kādi saasinājumi, var būt vajadzīga antibakteriāla terapija.

Mūsdienās šī diagnoze vairs nav tāda nolemtība, kā agrāk, jo aizvien tiek atklātas jaunas zāles, un cistiskā fibroze kļūst cerīgāka diagnoze attiecībā uz dzīvildzi un dzīves kvalitāti.

Tagad cistiskās fibrozes ārstēšanā ir pieejama unikāla terapija, kas darbojas jau šūnu līmenī, uzlabojot elektrolītu pārvadi. Nav tā, ka visiem slimniekiem šī terapija ir pieejama un efektīva, jo nav atbilstošas mutācijas. Par laimi, šādu pacientu Latvijā ir maz. Var būt situācijas, kad zāles nepanes vai ir kādas blaknes, kuru dēļ terapija ir jāpārtrauc, bet arī šādi gadījumi patreiz nav novēroti.

Vai šī jaunā terapija ir valsts apmaksāta?

Elīna Aleksejeva: Jā, kopumā terapija ir valsts apmaksāta, un šobrīd ir pieejami divi medikamenti. Viens medikaments, kurš satur divas zāļu komponentes, der konkrētai pacientu populācijai ar atbilstoši izmainītu mutāciju gēnā. Ir radīta jau nākamā medikamenta paaudze, kuras sastāvā iestrādātas jau trīs komponentes. Šis medikaments derētu daudz plašākai pacientu grupai ar atbilstošu izmainītu mutāciju gēnā, un tas arī ir visefektīvākais. Tomēr patlaban situācija ir tāda, ka visiem pacientiem, kuriem ir atbilstoši izmainīta mutācija gēnā, nav iespēja pāriet uz efektīvāko terapiju, kuras sastāvā ir trīs komponentes.

Problēma ir tajā, ka sākumā valsts kompensācijai vēsturiski tika virzīta divu komponenšu terapija, jo tā bija arī pirmā vispār pieejamā. Neilgi pēc tam nāca nākamā paaudze jeb trīs komponenšu terapija, kura ir daudzkārt efektīvāka, bet patlaban tai daļai pacientu, kura uzsāka terapiju ar divām zāļu komponentēm, nav iespējas pāriet uz pasaulē pieejamo visefektīvāko terapiju.

Situācija ir tāda, ka patlaban ir zināma nevienlīdzības izjūta pacientu vidū, jo ir pacienti, kuriem šo terapiju pašlaik nav iespējams mainīt budžetā nepiešķirtā finansējuma dēļ. Visiem pacientiem pieejama efektīvākā terapija ir mūsu visu kopīgais mērķis.

Alla Beļinska: Latvijā vēl daudz darāmā, lai cistiskās fibrozes slimnieki varētu dzīvot pilnvērtīgi, saņemot tādu aprūpi un visefektīvāko terapiju, kāda pieejama daudzviet Eiropā. Kopš 1. jūlija Igaunijā visiem cistiskās fibrozes slimniekiem no divu gadu vecuma jau pieejam ajaunākā terapija, no 1. oktobra tā būs arī Lietuvā. Bet pašlaik Latvijā šo medikamentu nevar saņemt pacienti, kuriem par tā nepieciešamību ir ārstu konsilija lēmums!

Medikaments, kuru pašlaik saņem liela daļa cistiskās fibrozes pacientu, mediķu aprindās tiek uzskatīts par novecojušu. Ne velti gana bieži ir gadījumi, kad cilvēki izšķiras par labu pārvākties uz dzīvi kādā citā valstī tikai tāpēc, lai viņiem būtu pieejama pilnvērtīga aprūpe, efektīvs medikaments un viņi varētu dzīvot tāpat kā visi citi, nevis censties izdzīvot.

Elīna Aleksejeva: Situācija ir ļoti skumja attiecībā gan uz cistisko fibrozi, gan visu reto slimību nozari, jo jau gadiem cīnāmies ar finansējuma trūkumu medicīnā un veselības aprūpē. Lielākā daļa reto slimību pacientu saskaras ar nevienlīdzību, un es gribu teikt, ka runa nav tikai par retajām slimībām - šāda situācija ir arī citās medicīnas nozarēs. Manuprāt, ja veidotos laba sadarbība, veiksmīgāka komunikācija starp pacientu organizācijām, speciālistiem, Nacionālo veselības dienestu, Veselības ministriju, Finanšu ministriju, tiktu iesaistītas visas puses, dziļāk izprastu situāciju, meklētu risinājumus kopā, tad, iespējams, process ritētu raitāk un skaidrāk. Visām iesaistītajām pusēm, jo īpaši pacientiem, speciālistiem, ir svarīgi zināt – pat, ja šobrīd nav pietiekami līdzekļu, tad kādi turpmākie soļi tiks veikti, kādos laika intervālos tas būtu sasniedzams? Tā ir visas medicīnas, veselības aprūpes nozares aktuāla problēma.

Alla Beļinska: Piebildīšu, ka bērniem un jauniešiem ar cistisko fibrozi svarīga ir katra diena, jo šī slimība ir progresējoša. Jo ātrāk viņi sāks saņemt inovatīvās zāles, jo lielāks būs ieguvums viņu veselībai, gan sabiedrībai un valstij kopumā. Visi viņi ir gudri, talantīgi, spēj apgūt profesijas un nākotnē, ja viņiem tāda būs dota, pilnvērtīgi strādāt un darīt ļoti daudzas lietas.

6. septembrī Rīgā notika 5. starptautiskā konference "Cistiskā fibroze Baltijā un Eiropā" ar mērķi ienest jaunas vēsmas zināšanu jomā gan cistiskās fibrozes pacientiem un viņu tuviniekiem, gan dažādu nozaru veselības aprūpes speciālistiem. Konferencē līdztekus Latvijas kolēģiem piedalījās mediķi un zinātnieki no Čehijas, Vācijas, Lietuvas, Igaunijas, Polijas un Slovākijas, lai runātu par šīs diagnozes izaicinājumiem, problēmām un atklājumiem.